由美国莱斯大学(Rice University)的研究人员开发,该技术利用 CRISPR 激活(CRISPRa) 工具,成功开启了心脏细胞中受损的“能量工厂”——线粒体的修复过程,这一突破可以帮助心脏细胞重建自身的能量工厂。 研究人员创建了一个基于 CRISPR 的系统,该系统可以激活基因 PPARGC1A,从而产生代谢调节因子 PGC-1α,PGC-1α 是线粒体生物合成的主控因子。 该系统不编辑 DNA,而是使用 CRISPR 激活 (CRISPRa) 来开启基因,从而触发细胞自然产生更多线粒体,线粒体是产生 ATP 并为细胞代谢提供动力的结构。 在人类心肌细胞和供体心脏组织中进行测试时,该技术显著提高了线粒体呼吸和氧气消耗,这是细胞能量产生增强的明确指标。 这一点至关重要,因为心力衰竭本质上是一种能量危机。心肌梗塞后,线粒体功能受损,心肌细胞无法产生足够的ATP。大约三分之一的心脏病患者最终会发展为心力衰竭,美国约有680万人患有此病。 先前增强线粒体的尝试迫使细胞进入代谢超速状态! 这种 CRISPR 方法的工作原理不同。它能够微调细胞内部的调控网络,使线粒体以可控的方式增加,而不会损害新陈代谢。 这项新研究表明,基因激活 CRISPR 系统不仅可以编辑 DNA,还可以重编程细胞代谢。 如果未来的试验取得成功,这种方法可能有助于治疗: 心脏病发作后出现心力衰竭 线粒体疾病 代谢性疾病 可能是神经退行性疾病
