从握不住勺子到独自做饭！29岁女孩靠蔡磊研发药“解冻”，背后是与死神赛跑的突围 “现在能自己端锅烧水、兼职赚钱，真不敢想两年前连手机都握不住！”2026年元旦，29岁渐冻症患者小刘的视频刷屏，用药16个月后，她的病情不仅停止进展，肌肉力量还大幅恢复，从“等待死亡”到“重掌人生”的逆转，让全球渐冻症患者看到了曙光。而这奇迹的背后，是蔡磊在生命终末期的拼尽全力。 两年前，小刘被确诊为渐冻症，医生直言“平均生存期3-5年”，看着自己的手从无力到无法抬举，她一度陷入绝望。直到加入蔡磊团队推进的RAG-17临床试验，命运才出现转折：用药3个月能握住手机，6个月可独立吃饭，1年后能不扶东西站立，最新检查显示，她的神经退行性病变速度降低81%，生活质量提升72%。这不是孤例，48位用药超18个月的患者中，67%病情停止进展，29%实现功能逆转，这是渐冻症被发现200年来，首次出现大规模病情改善的案例。 转折点在于，这场突破打破了“渐冻症无药可医”的铁律，更颠覆了传统科研模式。蔡磊团队研发的药物采用RNAi技术，精准沉默SOD1、FUS等致病基因，从根源阻断神经元退化，而非传统的对症缓解 。更令人动容的是，这些成果是“绝症患者”与死神赛跑换来的——此时的蔡磊已进入疾病终末期，全身仅眼球能转动，靠眼控仪每天工作12小时，呼吸依赖呼吸机，一口痰液就可能窒息，却仍牵头搭建了全球最大的渐冻症科研平台，推动30余条药物管线研发，个人及团队投入超1亿元。他将传统10年的药物研发周期压缩至4年，让RAG-17成为全球首个在中美均获批临床的渐冻症药物 。 这场突围从未一帆风顺：罕见病患者少、科研数据匮乏，蔡磊就牵头汇聚1.6万例患者样本；研发资金短缺，他放弃千万年薪，四处奔走筹措；药物可及性是难题，团队正推动药物纳入医保，目标将年治疗费用控制在10万元以下。正如蔡磊用眼控仪敲出的话：“不是我在拯救患者，是患者的希望在支撑我战斗”。 从蔡磊的“向死而生”到小刘的“重获新生”，这场跨越生死的科研攻坚，不仅改写了渐冻症患者的命运，更开创了“患者主导+开源科研”的罕见病治疗新模式。 你被这场与死神赛跑的坚持打动了吗？你认为罕见病药物研发最该突破的瓶颈是什么？评论区留下你的看法，点赞转发，让更多人看见这份绝境中的希望之光 渐冻症女孩 作家蔡磊
